Hoge Dosis Immunosuppressieve Therapie met Autologe Hematopoëtische Stamceltransplantatie
(HDIT met AHSCT)
AHSCT is een type transplantatie waarbij de eigen stamcellen van de persoon worden gebruikt, met name uit perifeer bloed.
Deze cellen worden vooraf verzameld, bewaard bij temperaturen onder het vriespunt en in een later stadium teruggegeven, na een hoge dosis chemotherapie of immunosuppressieve therapie.
Deze benadering kan de progressie van de ziekte bij de meeste patiënten stoppen en een verdere afname van hun kwaliteit van leven voorkomen.
Wat is autologe hematopoëtische stamceltransplantatie?
Dit is al meer dan 3 decennia een gevestigde behandeling en klinisch goedgekeurd voor hematologische maligniteiten (zoals lymfoom, leukemie).
Dankzij hemopoëtische stamceltransplantatie kreeg de meerderheid van de patiënten die leden aan tumorbloedziekten, die eerder tot een snelle dood waren veroordeeld, aanzienlijke kansen op herstel.
Zoals fundamentele onderzoeken hebben aangetoond, is de oorzaak van de ontwikkeling van auto-immuunziekten een verslechtering van de cellen van het immuunsysteem.
Therapie is klinisch goedgekeurd
Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie heeft niets te maken met de zogenaamde "celtherapie"-benaderingen die tegenwoordig populair zijn in Rusland.
Patiënten met multiple sclerose hebben na transplantatie geen onderhoudstherapie nodig.
Er werd aangetoond dat de transplantatieprocedure goed werd verdragen door de patiënten.
De kernresultaten van dit onderzoek worden hieronder weergegeven.
Geen onderhoudstherapie nodig na transplantatie
Deze procedure is bedoeld om autoreactieve immuuncellen in het lichaam van de patiënt uit te roeien, die gezonde weefsels van de patiënten vernietigen en kunnen leiden tot de ontwikkeling van auto-immuunziekten.
De dosis chemotherapie voor deze procedure is lager dan in het vastgestelde protocol voor patiënten met lymfoom of leukemie.
Het gebruik van minder intensieve conditioneringsregimes wordt ondersteund door de suggestie dat AHSCT niet alleen immunosuppressieve therapie is, maar ook een immunomodulerende component kan hebben.
Gematigde intensiteit en minder toxisch regime kunnen duurzame remissie op lange termijn induceren, vergelijkbaar met de regimes met hoge intensiteit, maar zonder geassocieerd te zijn met de hogere transplantatiegerelateerde mortaliteit.
Lymfoablatieve conditionering
We suggereren dat de beste kandidaten voor transplantatie relatief jonge patiënten zijn met actieve inflammatoire laesies van relatief korte duur en snel progressieve ziekte, maar nog steeds lage invaliditeitsscores, die resistent zijn tegen conventionele therapie.
De cumulatieve incidentie van ziekteprogressie was vrij laag voor zowel relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS) als progressieve multiple sclerose (prMS). Het was hoger bij patiënten met een progressief verloop van de ziekte dan bij patiënten met relapsing-remitting MS: 21,3% versus 13,2%
Voor follow-up op lange termijn (mediaan 48,9 maanden) was in de groep met RRMS het voorvalvrije overlevingspercentage 83,3% en in de groep met progressief beloop - 75,5%.
VERBETERING BIJ LANGDURIGE OPVOLGING
Effectief voor patiënten in beide groepen met relapsing-remitting, en voor patiënten met progressief (primaire en secundaire) ziekteverloop.