Terapia immunosoppressiva ad alte dosi + Trapianto Autologo di Cellule Staminali Ematopoietiche
(TACSE)
AHSCT is a type of transplantation that uses the person's own stem cells particularly from peripheral blood.
These cells are collected in advance, stored at sub-zero temperatures, and returned at a later stage, after high dose chemotherapy or immunosupressive therapy.
This approach can stop the progression of the disease in most patients and prevent further decrease of their quality of life.
Che cosa è il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche?
Questo è un trattamento consolidato da più di 3 decenni e clinicamente approvato per le neoplasie ematologiche (come linfoma, leucemia).
A causa del trapianto di cellule staminali emopoietiche, la maggior parte dei pazienti affetti da malattie tumorali del sangue, che in precedenza erano stati condannati a morte rapida, ha ottenuto significative possibilità di guarigione.
Come hanno dimostrato le ricerche fondamentali, la causa dello sviluppo di malattie autoimmuni è la compromissione delle cellule del sistema immunitario.
La terapia è clinicamente approvata
Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche non ha nulla a che fare con i cosiddetti approcci di "terapia cellulare" che sono popolari in Russia al giorno d'oggi.
I pazienti con sclerosi multipla non necessitano di alcuna terapia di mantenimento dopo il trapianto.
È stato dimostrato che la procedura di trapianto è stata ben tollerata dai pazienti.
I risultati principali di questo studio sono presentati di seguito.
Non è necessaria alcuna terapia di mantenimento dopo il trapianto
Questa procedura intende eliminare le cellule immunitarie autoreattive nel corpo del paziente che distruggono i tessuti sani dei pazienti e possono portare allo sviluppo di malattie autoimmuni.
La dose di chemioterapia per questa procedura è inferiore rispetto al protocollo stabilito per i pazienti con linfoma o leucemia.
L'uso di regimi di condizionamento meno intensivi è supportato dal fatto che il TACSE non è solo una terapia immunosoppressiva ma può anche avere un componente di immunomodulazione.
Un'intensità moderata e un regime meno tossico possono indurre una remissione a lungo termine durevole, paragonabile ai regimi ad alta intensità, ma senza essere associati alla più alta mortalità correlata al trapianto.
Condizionamento linfo-ablativo
Secondo noi i migliori candidati per il trapianto sono pazienti relativamente giovani con lesioni infiammatorie attive di durata relativamente breve e malattia rapidamente progressiva, ma con una percentuale di invalidità ancora bassa, resistenti alla terapia convenzionale.
L'incidenza cumulativa della progressione della malattia era piuttosto bassa sia per la Sclerosi Multipla Recidivante Remittente (SMRR) che per la Sclerosi Multipla Progressiva (SMP). Era più alta nei pazienti con decorso progressivo della malattia rispetto a quelli con SM recidivante remittente: 21,3% vs 13,2%
Per un follow-up a lungo termine (mediana 48,9 mesi), nel gruppo con SMRR il tasso di sopravvivenza libera da eventi era dell'83,3% e nel gruppo con decorso progressivo - 75,5%.
Il follow-up a lungo termine ha dimostrato che il TACSE è efficace per i pazienti in entrambi i gruppi: con decorso recidivante remittente e progressivo (primario